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  罕見病是指發病率極低的疾病,對應的治療藥物被形象地稱為“孤兒藥”。目前世界各國對罕見病的定義各不相同,如,美國2002年通過的《罕見病法案》將罕見病定義為在美國患病人數低于20萬人的疾??;歐盟對罕見病的定義是危及生命或慢性漸進性疾病等患病率低于1/2000,需要特殊手段干預的疾??;日本對于罕見病的法律定義為在日本患病人數低于5萬人,或患病率低于1/2500的疾病?! ?/span>  ������ ������.jpg 

  雖然罕見病發病率低,但往往是嚴重的、慢性的、遺傳性的且危及生命的疾病。目前全球有近7000種罕見病,其中95%的罕見病還停留在無藥可治的狀態,同時罕見病人群始終被誤困擾,很難得到準確的診斷。

  早期較長一段時間,由于發病率低,罕見病人群往往無法得到社會的廣泛關注,疾病的研究、診斷、治療、醫保等各項權益均無法得到應有的保障。為保障罕見病群體的基本權益,提高罕見病的治療可及性,各國均普遍通過制定特殊法規和優惠政策,大力激勵促進醫藥和生物技術公司研發罕見病治療藥物和方案。  近年來美國新藥審批制度顯示FDA更多專注于病患群體迫切需要的罕見病孤兒藥,FDA每年審評的新藥中有超過三分之一的審批藥物被認定為孤兒藥,進入臨床后每4個孤兒藥就有1個能夠獲批上市。美國FDA對新藥審批的導向性往往是醫藥發展戰略中的重要參考指標,目前,各大醫藥公司正在罕見病領域逐漸增加關注和資金投入,全球制藥巨頭如賽諾菲、GSK、諾華、輝瑞等研發管線中有接近30%的研發項目涉足罕見病領域。  在我國,有近2000萬的罕見病患者,且每年新增患者超過20萬,同時由于罕見病多涉及基因遺傳性,甚至可能波及到全國總人口的1/10甚至以上,因此在人口基數較大的中國,罕見病并不罕見。

我國NMPA正在逐步改革完善藥品管理相關制度和政策,在2016年提出的優先審評審批意見,為具有明顯臨床價值的罕見病孤兒藥等打開了綠色通道,2018年5月,由國家衛健委牽頭發布了我國的《第一批罕見病》目錄(包括公司重點關注適應癥:特發性肺纖維化),2019年2月,針對該目錄編寫的《中國罕見病診療指南(2019版)》也正式出臺。這意味著,我國對于罕見病的預防、診斷、治療已經走上了一個正規化、標準化、規范化的軌道。同時,國務院還提出減征增值稅的舉措以保障2000多萬罕見病患者用藥,今年8月,新修訂《藥品管理法》已明確鼓勵具有新的治療機理、治療嚴重危及生命的疾病或者罕見病等的新藥研制,推動藥品技術進步。不斷出臺完善的系列政策已經顯現我國為罕見病群體建立特定醫療環境所做出的努力,為中國罕見病研發帶來新的曙光,更對富有社會責任的中國新藥研發企業和個人提出新的要求。


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